Para comprender qué son los anticuerpos monoclonales y cómo actúan es importante conocer algunas nociones básicas sobre el funcionamiento del sistema inmunitario y en concreto de los anticuerpos, unas células especializadas que el organismo utiliza para atacar a microorganismo y en general a cualquier agente extraño (antígeno). Son muchos los anticuerpos que configuran el sistema de defensa del organismo, y todos tienen la característica de ser muy específicos, ya que cada uno de ellos ataca a un único antígeno. Además, ese ataque refuerza la resistencia del organismo ante futuras infecciones.
Sin embargo, las células cancerosas se han desarrollado en el interior del organismo, por lo que el sistema inmunológico no las reconoce como extrañas y permite su proliferación. Aun así, el avance registrado en el conocimiento de la caracterización genética de los tumores ha permitido identificar una serie de mutaciones genéticas que son propias de cada tumor y que pueden servir como diana para anticuerpos desarrollados en el laboratorio con esa especificidad, es decir, la de atacar únicamente a las células que expresan una mutación genética concreta, provocando su destrucción.
Cada vez son más los anticuerpos monoclonales que se utilizan en el tratamiento del cáncer y de otras enfermedades en las que se ha determinado un factor causal en la identificación de alteraciones genéticas concretas. Sólo en cáncer se utilizan al menos seis anticuerpos monoclonales y hay mucho otros en fase de desarrollo que pronto llegarán al mercado. Algunos tipos de cáncer de mama, de pulmón, melanoma, leucemias y linfomas ya pueden ser tratados con estos medicamentos específicos, que están en la base de lo que se ha dado por llamar tratamientos personalizados.
Este tipo de medicamentos se producen utilizando células humanas y de ratón. Se inyectan al animal células que contienen los antígenos contra los que se desea actuar (el gen mutado) para posteriormente obtener del mismo las células que producen los anticuerpos y las fusionan, una a una, con células enferma, que posteriormente se clona y a partir de la cual se selecciona el anticuerpo que actúa con mayor energía frente al antígeno elegido. Luego se realiza un proceso de ingeniería genética que permite sustituir parte de estas células con material humano para evitar que el organismo active una reacción inmunitaria frente al anticuerpo monoclonal restándole efectividad.
Todos estos medicamentos actúan, por tanto, frente a lo que se denomina dianas moleculares concretas, envolviendo a las células del organismo que la expresan de forma diferente y ocasionando su muerte de forma selectiva. Precisamente, la gran diferencia con la quimioterapia convencional que se aplica en los tratamientos del cáncer es que no actúa sobre la totalidad de las células del organismo, por lo que sus efectos adversos son menores.